Aplastik anemi kemik iliğinin yeterli sayıda kan hücresi üretememesiyle ortaya çıkan nadir ve ciddi bir hastalıktır. Genellikle pansitopeniye yol açar ve bu durumda kırmızı kan hücreleri beyaz kan hücreleri ve trombositlerde azalma görülür. Hastalık edinsel ya da kalıtsal olabilir fakat çoğu zaman bağışıklık sistemi aracılı hücre yıkımı sorumlu tutulur.

Edinsel aplastik anemi genellikle kimyasallara radyasyona veya viral enfeksiyonlara maruz kalma sonucunda gelişir. Bununla birlikte tedavi immünosüpresif tedavi ve hematopoietik kök hücre nakli gibi yaklaşımları içerir ve hastanın yaşamını kurtarmada hayati öneme sahiptir.

Doç. Dr.  Mahmut Bakır Koyuncu

Mersin doğumlu, YKAL mezunu. 2011 yılında Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesinden mezun olmuştur. İç Hastalıkları anadal ve Hematoloji yandal eğitimlerini Mersin Üniversitesi Tıp Fakültesinde tamamlamıştır. 2008 yılında MD Anderson Cancer Center’da moleküler biyoloji ve genetik alanında çalışmış, 2020 yılında New York Presbyterian Hospital’da kemik iliği nakli ve hücresel tedaviler ünitesinde çalışma imkanı bulmuştur. Türkiye’ye döndükten sonra sırasıyla Mersin Şehir Hastanesi ve Adana Şehir Eğitim ve Araştırma Hastanesinde çalışmıştır. 2022’de Hematoloji alanında Doçent Doktor unvanı almıştır. Temmuz 2023’ten beri Mersin Medical Park Hastanesinde çalışmaktadır.

Aplastik Anemi Nedir?

Aplastik anemi kemik iliğinin yeterince kan hücresi üretememesiyle meydana gelen nadir ve tehlikeli bir hastalıktır. Bu hastalık kırmızı kan hücreleri beyaz kan hücreleri ve trombositlerin eksikliğiyle sonuçlanan pansitopeniye neden olur. Genellikle kemik iliğinde yer alan hematopoietik kök hücrelerin yok olmasıyla ortaya çıkar. Bu yok olma durumu ise genellikle bağışıklık sistemi tarafından tetiklenir.

Ayrıca bazı ilaçlar toksinler ya da enfeksiyonlar bu süreci hızlandırabilir. Aplastik anemi düşük kan hücresi sayımları nedeniyle aşırı yorgunluk enfeksiyonlara yatkınlık ve ani kanamalarla kendini belli eder. Tedavi edilmediğinde ise hastalık kısa sürede ağır komplikasyonlara yol açarak ölümcül hale gelebilir.

Aplastik Aneminin Nedenleri Nelerdir?

Aplastik anemi birçok farklı faktörden kaynaklanabilir ve genellikle çeşitli dış etkenler tarafından tetiklenir. En yaygın nedeni bağışıklık sisteminin kemik iliğindeki hematopoietik kök hücreleri hedef alıp yok etmesiyle ortaya çıkan bir otoimmün reaksiyondur. Bu saldırı genellikle enfeksiyonlar kimyasallar veya belirli ilaçlara maruz kalma sonucu başlar. Ayrıca bazı ilaçlar ve toksik maddeler doğrudan kemik iliğine zarar vererek ya da bağışıklık sistemini harekete geçirerek hastalığa yol açabilir.

• Otoimmün mekanizma: Bağışıklık sistemi kemik iliğindeki kök hücrelere saldırarak hastalığa neden olur.
• İlaçlar ve kimyasallar: Kloramfenikol NSAID’ler ve kemoterapötik ajanlar gibi ilaçlar bu hastalıkla ilişkilendirilmiştir. Ayrıca benzen gibi kimyasallar da kök hücre hasarına yol açabilir.
• Viral enfeksiyonlar: Hepatit virüsleri Epstein-Barr virüsü ve HIV gibi virüsler de kemik iliğine zarar verebilir veya bağışıklık tepkisini tetikleyebilir.
• Radyasyon ve kemoterapi: Kanser tedavisi için kullanılan kemoterapi ve iyonlaştırıcı radyasyon hızla bölünen hücreleri yok ederek aplastik anemiye neden olabilir.
• Kalıtsal bozukluklar: Fanconi anemisi ve diskeratozis konjenita gibi genetik durumlar kemik iliği yetmezliğine yol açarak aplastik anemiyi tetikleyebilir.
• Paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH): Bu nadir durum kırmızı kan hücrelerinin yıkımıyla karakterizedir ve kemik iliği yetmezliğiyle ilişkilidir.

Aplastik Anemi Ne Kadar Yaygındır?

Aplastik anemi dünya genelinde nadir görülen bir hastalık olarak kabul edilir ve farklı bölgelerdeki insidans oranları büyük farklılıklar göstermektedir. Avrupa ve Kuzey Amerika gibi Batı ülkelerinde her yıl milyon kişi başına 2 ila 3 yeni vaka ortaya çıkmaktadır. Bunun aksine Doğu Asya’da aplastik anemi oranları çok daha yüksektir ve bu bölgelerde milyon kişi başına 8,3 vaka gibi rakamlar bildirilmiştir. Bu fark çevresel ve genetik faktörlerin yanı sıra yaşam tarzı farklılıklarına da işaret edebilir.

Aplastik anemi gelişimi çevresel toksinler ve belirli ilaçlarla ilişkilendirilmiştir. Bu durum özellikle benzen gibi kimyasallara ve kloramfenikol gibi antibiyotiklere maruz kalma sonucunda görülmektedir. İlaçlara veya toksik maddelere maruz kalan vakalar aplastik anemi insidansının yaklaşık %28,5’ini oluşturmaktadır. Bu bazı bölgelerdeki yüksek oranları kısmen açıklayabilir.

• Avrupa ve Kuzey Amerika: Milyon kişi başına 2 ila 3 vaka.
• Doğu Asya: Milyon kişi başına 8,3 vakaya kadar.

Aplastik anemi her yaş grubunu etkileyebilmesine rağmen insidansında iki önemli yaş zirvesi vardır: 15 ila 25 yaş arası genç yetişkinler ve 60 yaş üstü bireyler. Cinsiyetler arasında insidans farkı görülmez ancak hayatta kalma oranlarında hafif farklılıklar olabilir.

Aplastik Aneminin Oluşum Süreci Nasıldır?

Aplastik aneminin oluşum süreci kemik iliğindeki hematopoietik kök hücrelerin yok edilmesine dayanır. Bu durum kemik iliği yetmezliğine neden olur ve kan hücrelerinin üretiminde ciddi azalmalar ortaya çıkar. Edinsel aplastik anemi bağışıklık sistemi aracılı bir mekanizma ile gerçekleşir ve genellikle çevresel tetikleyiciler tarafından başlatılır.

Bağışıklık sisteminin düzensiz çalışmasıyla sitotoksik T hücreleri kemik iliğindeki kök hücreleri hedef alır ve yok eder. Bu süreçte bağışıklık hücreleri interferon-gama (IFN-γ) ve tümör nekroz faktörü-alfa (TNF-α) gibi sitokinler salgılar. Sitokinler kök hücrelerin apoptoza gitmesine neden olur ve bu da kemik iliğinin işlevini ciddi şekilde azaltır.

Aşağıdaki faktörler bu immün yanıtı tetikleyebilir:

• Viral enfeksiyonlar (örneğin hepatit veya Epstein-Barr virüsü)
• Kimyasallara maruz kalma (örneğin benzen)
• Radyasyon
• Bazı ilaçlar (örneğin kloramfenikol ve steroid olmayan antiinflamatuar ilaçlar)

Zamanla kök hücrelerin sayısındaki azalma nedeniyle kemik iliği hiposellüler hale gelir ve yağ dokusu ile yer değiştirir. Bu süreç kan hücresi üretimini daha da kısıtlar ve pansitopeni olarak bilinen duruma yol açar.

Genetik faktörler de aplastik anemide rol oynayabilir. Telomer bakımından sorumlu genlerdeki mutasyonlar (TERT ve TERC) kök hücrelerin yaşlanmasını hızlandırarak kemik iliği işlevselliğini daha da bozar. Bu nedenle aplastik anemi bağışıklık sistemi aracılı yıkımın yanı sıra genetik yatkınlıklar tarafından da şiddetlenebilir.

Aplastik Aneminin Belirtileri Nelerdir?

• Yorgunluk ve halsizlik: Düşük kırmızı kan hücresi sayısı nedeniyle kişi sürekli yorgun ve bitkin hisseder.
• Nefes darlığı: Vücutta oksijen taşıma kapasitesinin azalması nefes almakta zorlanmaya sebep olur.
• Soluk cilt: Kırmızı kan hücresi eksikliği nedeniyle cilt alışılmadık derecede solgun görünür.
• Enfeksiyonlara yatkınlık: Düşük beyaz kan hücreleri sık enfeksiyonlara ve uzun süreli iyileşmeye yol açar.
• Morarma ve kanama: Trombosit eksikliği sebebiyle vücutta açıklanamayan morluklar ve kanamalar oluşur.
• Peteşi: Cilt altında küçük kırmızı lekeler belirir.
• Baş dönmesi: Beynin yeterince oksijenlenememesi baş dönmesi yapabilir.

Aplastik Anemi Nasıl Teşhis Edilir?

Aplastik anemi tanısı dikkatli bir değerlendirme ve çeşitli testlerin uygulanmasını gerektirir. İlk olarak hastanın klinik belirtileri analiz edilir. Yorgunluk enfeksiyonlar ve kanama gibi pansitopeniye bağlı semptomlar genellikle mevcuttur. Hastanın tıbbi öyküsü detaylı bir şekilde incelenir ve fiziksel muayene yapılır. Önceki viral enfeksiyonlar veya ilaç kullanımı gibi faktörler değerlendirilir.

Laboratuvar testleri tanı sürecinde önemli bir yer tutar. Tam kan sayımı (CBC) ve diferansiyel kan sayımı yapılır. Düşük kırmızı ve beyaz kan hücreleri ile trombosit seviyeleri saptandığında pansitopeni tespit edilmiş olur. Ayrıca periferik yayma incelemesi miyelodisplastik sendromlar ve akut lösemi gibi diğer bozuklukların dışlanmasına yardımcı olur.

Kemik iliği biyopsisi ve aspirasyonu tanı sürecinin bir diğer temel parçasıdır. Aplastik anemi kemik iliğinin hücre bakımından fakir olması ile karakterizedir. İlik biyopsisinde hematopoietik hücrelerin azaldığı veya tamamen yok olduğu gözlemlenir.

Tanı sürecinde kullanılan diğer yöntemler şunlardır:

• Sitogenetik test: Kromozomal anormallikleri ve miyelodisplastik sendromları dışlamak amacıyla kullanılır.
• Akış sitometrisi: Paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) klonlarının varlığını belirlemek için kullanılır.
• Viral enfeksiyon testleri: Hepatit HIV ve Epstein-Barr virüsü gibi enfeksiyonları ekarte etmek için yapılır.
• Beslenme değerlendirmeleri: Vitamin B12 folat ve bakır düzeylerini kontrol ederek diğer anemi nedenleri dışlanır.

Aplastik Anemi Nasıl Tedavi Edilir?

Aplastik anemi tedavisinde kullanılan yöntemler hastanın yaşı hastalığın şiddeti ve donör durumuna bağlı olarak değişiklik gösterir. Bu tedavi seçenekleri arasında immünsüpresif tedavi hematopoietik kök hücre transplantasyonu eltrombopag ve destekleyici bakım yer alır.

İmmünsüpresif tedavi uygun bir donörü olmayan ya da yaşı ilerlemiş hastalar için birincil tedavi yöntemidir. Bu tedavi bağışıklık sisteminin kemik iliği hücrelerine saldırmasını baskılar ve kemik iliğinin yeniden kan hücresi üretmesini sağlar. Çoğunlukla antitimosit globulin ve siklosporin kombinasyonu kullanılır ve yanıt oranları yüksektir.

Hematopoietik kök hücre transplantasyonu özellikle genç ve eşleşmiş kardeş donörü olan hastalarda küratif bir tedavi olarak kabul edilir. Eşleşmiş kardeşten yapılan transplantasyonlar genellikle yüksek başarı oranlarına sahiptir. Bununla birlikte GVHD ve graft reddi gibi komplikasyonlar özellikle akraba olmayan donörlerde sorun yaratabilir. Alternatif donörler ise daha yüksek komplikasyon riski taşır.

Eltrombopag son yıllarda immünsüpresif tedavi ile birlikte kullanılan bir ilaçtır ve trombosit üretimini artırarak genel kan hücre sayımını iyileştirir. Çalışmalar bu kombinasyonun tedaviye yanıt oranlarını artırabileceğini göstermektedir.

Aplastik Aneminin Risk Faktörleri Nelerdir?

Aplastik anemi risk faktörleri çeşitli kategorilere ayrılabilir ve hem çevresel hem de genetik etkenler önemli rol oynar. Çevresel faktörler toksik kimyasallar ve radyasyona maruz kalmayı içerir. Toksik kimyasallar özellikle benzen gibi maddelerle uzun süreli temas aplastik anemi riskini artırabilir. Bununla birlikte radyasyon ve kemoterapi gibi tedaviler de kemik iliği kök hücrelerine zarar vererek bu hastalığın gelişimine neden olabilir.

Bazı ilaçlar da aplastik anemiye yol açabilir. Özellikle kemoterapi ajanları kloramfenikol ve otoimmün hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bazı ilaçlar bu risk grubuna dahildir. Ayrıca çeşitli viral enfeksiyonlar da aplastik anemi gelişiminde önemli rol oynar. Hepatit Epstein-Barr virüsü ve HIV gibi virüsler kemik iliği fonksiyonlarını bozarak hastalığa zemin hazırlayabilir.

Genetik faktörler de aplastik anemi riskini artırır. Fanconi anemisi gibi kalıtsal hastalıklar bu duruma örnek olarak gösterilebilir. Ek olarak bazı hastalarda telomer uzunluğunu koruyan genlerdeki mutasyonlar da hastalığın gelişimine katkıda bulunabilir.

Gebelik sırasında da nadiren aplastik anemi görülebilir. Bu durum gebelik sürecinde meydana gelen bağışıklık sistemi değişikliklerine bağlı olarak ortaya çıkabilir.

Son olarak aplastik aneminin birçok vakasında sebep tam olarak belirlenemeyebilir ve bu vakalar idiyopatik olarak adlandırılır.

Aplastik Anemi Tedavisi Ne Zaman Yapılabilir?

Aplastik anemi tedavisi hastalığın şiddetine hastanın yaşına ve donör bulunabilirliğine bağlı olarak değişir. Tedavi genellikle aşağıdaki durumlarda uygulanır:

• Şiddetli aplastik anemi (SAA): Hayatı tehdit eden enfeksiyonlar veya kanama riski olduğunda acil tedavi gereklidir. Genç hastalarda uygun donör varsa HSCT tercih edilir.
• Orta şiddette aplastik anemi (MAA): Hastalık ilerlerse veya transfüzyona bağımlılık gelişirse tedavi başlatılır. Tedavi SAA’daki gibi hastanın özelliklerine göre belirlenir.
• Hafif şiddette aplastik anemi (NSAA): Başlangıçta durum stabil olduğunda izlem yapılabilir. Fakat ilerleme belirtileri gösterildiğinde tedavi uygulanır.

Tedaviye yanıt vermeyen hastalarda veya nüks durumunda ise alternatif tedavi seçenekleri değerlendirilir. Örneğin ikinci bir immünosüpresif tedavi kürü veya kök hücre nakli gündeme gelebilir.

Aplastik Anemi Tedavisi Ne Zaman Yapılamaz?

Aplastik anemi tedavisinde bazı durumlar hematopoetik kök hücre transplantasyonu (HKHT) veya immünsüpresif tedavinin (İST) uygulanmasını engelleyebilir. Özellikle hastanın sağlık durumu ve yaş gibi faktörler dikkate alınarak karar verilir.

HKHT için kontrendikasyonlar:

• 40 yaşın üzerindeki hastalar artan komplikasyon riskleri nedeniyle dikkatle değerlendirilir.
• Ciddi karaciğer kalp veya böbrek fonksiyon bozukluğu olan hastalar için transplantasyon uygun olmayabilir.
• Aktif kontrolsüz enfeksiyonlar özellikle mantar enfeksiyonları transplantasyon sonrası bağışıklık baskılanması nedeniyle risklidir.
• HLA uyumsuzluğu olan donör eksikliği transplantasyonun başarısızlıkla sonuçlanmasına neden olabilir.

İST için kontrendikasyonlar:

• Böbrek yetmezliği olan hastalar kullanılan ilaçların böbrek fonksiyonlarına zarar verebilmesi nedeniyle risk altındadır.

• Gebe hastalar için bazı immünosüpresif ajanlar risk teşkil eder.
• ATG veya benzer ilaçlara karşı alerjik reaksiyon geçmişi tedaviyi zorlaştırır.

Aplastik Anemi Tedavisi Sonrası İyileşme Süreci Nasıldır?

Aplastik anemi tedavisi sonrası iyileşme süreci hastaların sağlıklı kan hücreleri üretmeye başlamasıyla başlar ve birçok aşamayı kapsar. Kök hücre nakli (HSCT) sonrası kemik iliğinin tutunması ve kan hücrelerinin üretiminin normale dönmesi kritik bir süreçtir. Bu aşama genellikle 2-4 hafta içinde gerçekleşir. Fakat greft yetmezliği veya yavaş iyileşme durumlarında enfeksiyonlar ve kanama riskleri ciddi tehdit oluşturabilir.

Enfeksiyon riski özellikle düşük nötrofil sayısı nedeniyle erken iyileşme döneminde oldukça yüksektir. Bu nedenle antibiyotikler antiviral ve antifungal ilaçlar profilaksi olarak kullanılır. Bağışıklık sisteminin baskılanmış olduğu dönemlerde bu ilaçlarla önlem alınması önemlidir. Kan sayımları normale döndükçe enfeksiyon riski azalır. Bununla birlikte bağışıklık baskılayıcı tedavinin devam ettiği hastalarda bu risk sürebilir.

• Graft-Versus-Host Hastalığı (GvHD): Kök hücre nakli sonrası hastalar donör hücrelerin alıcı dokularına saldırdığı GvHD riski altındadır. Akut GvHD genellikle nakilden sonraki ilk 100 gün içinde görülürken kronik GvHD daha sonra gelişebilir.
• Bağışıklık Baskılayıcı Tedavi: İmmünosüpresif tedavi uygulanan hastalarda uzun süreli tedavi gereklidir. Anti-timosit globulin (ATG) ve siklosporin kullanımı yaygındır ancak klonal evrim ve demir yüklenmesi riskleri izlenmelidir.

Nüks hastaların %30-40’ında görülebilir ve tedavi tekrarı gerekebilir.

Aplastik Anemiden Nasıl Korunulur?

Aplastik anemiden korunmak için bazı stratejiler uygulanabilir. İlk olarak toksik maddelere maruz kalmayı azaltmak büyük önem taşır. Özellikle kimyasallarla çalışan kişilerin koruyucu ekipman kullanması ve güvenlik kurallarına uyması gerekir. Aynı şekilde ilaç kullanımı konusunda dikkatli olunmalıdır. Bazı ilaçların kemik iliği üzerinde olumsuz etkileri olabileceğinden doktorların bu ilaçları dikkatle reçete etmesi önerilir. Bunun yanı sıra viral enfeksiyonların önlenmesi de bir diğer kritik önlemdir.

• Toksik maddelere maruziyetin azaltılması
• Zararlı ilaçlardan kaçınılması
• Viral enfeksiyonların önlenmesi

Ayrıca kalıtsal yatkınlığı olan bireyler için genetik danışmanlık önerilir. Son olarak radyasyona gereksiz yere maruz kalmayı sınırlamak da aplastik anemi riskini azaltmaya yardımcı olur.

Aplastik Anemi Tedavisi Olanların Yorumları

Doç. Dr. Mahmut Bakır Koyuncu'nun hasta yorumları için Google Maps'e göz atabilirsiniz.

Sıkça Sorulan Sorular

Aplastik anemi hastalarında enfeksiyon riskini azaltmak için neler yapılmalıdır?

Aplastik anemi hastalarında enfeksiyon riskini azaltmak için kapsamlı enfeksiyon önleme stratejileri uygulanmalıdır. Çalışmalar, aplastik anemi hastalarının %81’inde enfeksiyon görüldüğünü ve en yaygın enfeksiyonların gram-pozitif koklar kaynaklı olduğunu göstermektedir. Ancak son 20 yılda enfeksiyon kaynaklı ölümler %37’den %11’e düşmüş ve invaziv fungal enfeksiyon oranları %49’dan %8’e gerilemiştir; bu gelişme, anti-enfektif tedavilerdeki ilerlemelere bağlanmaktadır. Yine de enfeksiyonlar, bu hasta grubunda başlıca ölüm sebebi olmaya devam etmekte ve bazı çalışmalarda ölümlerin %100’ünün gram-negatif bakteriler kaynaklı olduğu belirtilmektedir.

İmmünosupresif tedavi aplastik anemide nasıl etki gösterir?

Aplastik anemide immünsüpresif tedavi (IST), bağışıklık sisteminin hematopoietik kök hücrelere saldırısını baskılayarak kemik iliğinin iyileşmesini ve kan hücresi üretimini destekler. Standart IST, antitimosit globulin (ATG) ile siklosporin (CsA) kombinasyonunu içerir ve hastalarda hematolojik yanıt oranı %75’e kadar ulaşır. Eltrombopag isimli trombopoietin reseptör agonistinin IST’ye eklenmesi yanıt oranlarını artırabilir; bir meta-analizde, eltrombopag ve IST’nin birlikte kullanıldığı tedavide 6 aylık genel yanıt oranı %79 iken, yalnızca IST’de bu oran %63 olarak bildirilmiştir. Ancak hastaların yaklaşık %25’i IST’ye yanıt vermez ve zamanla nüks veya klonal evrim riski bulunur.

Kemik iliği nakli için uygun donör nasıl bulunur?

Aplastik anemi için uygun bir kemik iliği bağışçısı bulmada öncelik, yaklaşık %90 uzun dönem sağkalım oranlarıyla en iyi sonuçları veren HLA açısından tamamen uyumlu kardeştir. Eğer bulunamazsa, eşleşen yabancı bir bağışçı (MUD) değerlendirilir; ancak arama süreci zaman alabilir ve sonuçlar biraz daha düşük olabilir. MUD bulunamaması durumunda, genellikle yarı uyumlu aile üyeleri olan haploidentik bağışçılar, özellikle nakil sonrası siklofosfamid protokolleriyle uygulanabilir ve genel sağkalım oranları yaklaşık %63’tür. Ancak bu nakillerde greft yetmezliği ve greft-versus-host hastalığı gibi komplikasyon riskleri daha yüksektir. Bağışçı kayıtlarının genişlemesi ve nakil tekniklerindeki gelişmeler erişim ve başarı oranlarını artırmıştır, ancak özellikle az temsil edilen etnik gruplardan hastalar için zorluklar devam etmektedir.

Hastalığın tekrarlama olasılığı nedir?

Aplastik anemide nüks oranları tedavi türüne göre değişir: immünsupresif tedavi (IST) sonrası yaklaşık %24 ve hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) sonrası yaklaşık %5’tir. Nüks genellikle tedavi sonrası ilk iki yıl içinde meydana gelir. İlk tedaviye verilen yanıtın kalitesi, hastanın yaşı ve genetik mutasyonlar gibi faktörler nüks riskini etkileyebilir. Potansiyel nükslerin erken tespiti ve yönetimi için düzenli takip önemlidir.

Aplastik aneminin yaşam kalitesi üzerindeki etkileri nasıl yönetilir?

Aplastik anemi hastalarının yaşam kalitesinin yönetimi, fiziksel, psikolojik ve sosyal zorlukların ele alınmasını gerektirir. Fiziksel olarak, hastaların %83’ü bağışıklık baskılayıcı tedavi sonrası bile ciddi yorgunluk yaşamaktadır. Psikolojik olarak, hastaların %52’sinde depresyon görülürken, Fanconi anemisi gibi ilişkili durumlarda bu oran %86’ya kadar çıkmaktadır. Sosyal olarak, hastalar kariyer gelişiminde gerilemeler ve ailelerine yük olma hissi yaşar. Tedavi seçenekleri arasında bağışıklık baskılayıcı tedavi (IST) ve hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) bulunur; IST, %90’lık 10 yıllık genel sağkalım oranı gösterir. Ancak HSCT’de greft-versus-host hastalığı, IST’de ise nüks veya ikincil klonal hastalıklar gibi komplikasyonlar oluşabilir. Kan transfüzyonu bağımlılığı, yaşam kalitesini önemli ölçüde etkiler; hastalar, transfüzyon bağımsızlığının yorgunluğu azaltacağını ve genel iyilik halini artıracağını belirtmektedir. Bu nedenle kapsamlı yönetim stratejileri tıbbi müdahaleler, psikolojik destek ve sosyal yardımı içermelidir.